Проблемы применения технологий искусственного интеллекта в клинических исследованиях лекарственных средств

Применение технологий искусственного интеллекта (ИИ) в клинических исследованиях (КИ) лекарственных средств привело к значительному сокращению временных и финансовых затрат на разработку новых лекарственных препаратов. Однако их широкое внедрение сталкивается с рядом нерешенных проблем, связанных с качеством данных, регулированием, этикой и безопасностью.

Целью настоящего исследования являлась оценка текущего состояния применения ИИ в КИ и выявление ключевых проблем, препятствующих его повсеместному внедрению.

Результаты и их обсуждение. Проанализированы ключевые области применения ИИ в КИ: использование больших языковых моделей (TrialGPT, Elsa) для анализа данных, создание цифровых двойников пациентов и синтетического контроля для моделирования КИ, а также предиктивная аналитика для оптимизации дизайна исследований и оценки рисков. Показано, что эти методы позволяют повысить эффективность подбора пациентов, прогнозировать исходы с высоким значением площади под ROC-кривой (до 92,7 %) и ускорить разработку лекарств. Однако выделены серьезные ограничения: зависимость качества моделей от репрезентативности данных, риски, связанные с несовершенством алгоритмов, а также отсутствие специализированного нормативного регулирования и стандартов, в том числе в РФ. Подчеркнуты проблемы конфиденциальности данных, получения информированного согласия и определения ответственности за вред, причиненный в результате использования ИИ.

Заключение. Широкое применение ИИ для увеличения эффективности и персонализации КИ, его масштабирование требуют решения комплексных регуляторных, юридических и этических вызовов.

1. Jayatunga M.K.P., Ayers M., Bruens L., Jayanth D., Meier C. How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons. Drug Discov. Today. 2024; 29(6):104009. doi: 10.1016/j.drudis.2024.104009

2. Thorlund K., Dron L., Park J.J.H., Mills E.J. Synthetic and external controls in clinical trials: A primer for researchers. Clin. Epidemiol. 2020;(12):457–467. doi: 10.2147/CLEP.S242097

3. Clinical trials gain intelligence. Nat. Biotechnol. 2025;43(11):1017–1018. doi: 10.1038/s41587-025-02754-1

4. Sharma A., Kosasih E., Zhang J., Brintrup A., Calinescu A. Digital twins: state-of-the-art theory and practice, challenges, and open research questions. J. Ind. Inf. Integr. 2022;(30):100383. doi: 10.1016/j.jii.2022.100383

5. Chopra H., Annu, Shin D.K., Munjal K., Priyanka, Dhama K., Emran T.B. Revolutionizing clinical trials: the role of AI in accelerating medical breakthroughs. Int. J. Surg. 2023;109(12):4211–4220. doi: 10.1097/JS9.0000000000000705

6. Khan O.F., Alvi M., Salluzzi M., Bridges R., Riskas J., Haider S.A., Sivan V., Samorodova O., Hennessy J., Shah D., Baldauf-Lenschen F., Predicting overall survival (OS) differences and treatment duration from longitudinal AI-driven imaging-based prognostication (IPRO) and first-line (1L) treatment status among patients with advanced non-small cell lung cancer (aNSCLC). J. Thorac. Oncol. 2023;20(3):S83. doi: 10.1016/S1556-0864(25)00311-9

7. Wang Z., Zhou Y., Zhang Y., Mo Y.K., Wang Y. XMR: an explainable multimodal neural network for drug response prediction. Front. Bioinform. 2023;(3):1164482. doi: 10.3389/fbinf.2023.1164482

8. Lecuelle J., Truntzer C., Basile D., Laghi L., Greco L., Ilie A., Rageot D., Emile J.F., Bibeau F., Taïeb J., Derangere V., Lepage C., Ghiringhelli F. Machine learning evaluation of immune infiltrate through digital tumor score allows prediction of survival outcome in a pooled analysis of three international stage III colon cancer cohorts. EBioMedicine. 2024;(105):105207. doi: 10.1016/j.ebiom.2024.105207

9. Fang G., Annis I.E., Elston-Lafata J., Cykert S. Applying machine learning to predict real-world individual treatment effects: insights from a virtual patient cohort. J. Am. Med. Inform. Assoc. 2019;26(10):977– 988. doi: 10.1093/jamia/ocz036

10. Seo S., Kim Y., Han H.J., Son W.C., Hong Z.Y., Sohn I., Shim J., Hwang C. Predicting successes and failures of clinical trials using outer product-based convolutional neural networks. Front. Pharmacol. 2021;(12):670670. doi: 10.3389/fphar.2021.670670

11. Lei D., Qin K., Li W., Pinaya W.H.L., Tallman M.J., Patino L.R., Strawn J.R., Fleck D., Klein C.C., Lui S., Gong Q., Adler C.M., Mechelli A., Sweeney J.A., DelBello M.P. Brain morphometric features predict medication response in youth with bipolar disorder: a prospective randomized clinical trial. Psychol. Med. 2023;53(9):4083–4093. doi: 10.1017/s0033291722000757

12. Ferdowsi S., Knafou J., Borissov N., Vicente Alvarez D., Mishra R., Amini P., Teodoro D. Deep learning-based risk prediction for interventional clinical trials based on protocol design: A retrospective study. Patterns. 2023;4(3):100689. doi: 10.1016/j.patter.2023.100689

13. Wang Z., Xiao C., Sun J. AutoTrial: Prompting language models for clinical trial design. arXiv. 2023:2305.11366 doi: 10.48550/arXiv.2305.11366

14. Cross J.L., Choma M.A., Onofrey J.A. Bias in medical AI: implications for clinical decision-making. PLOS Dig. Health. 2024;3(11):e0000651. doi: 10.1371/journal.pdig.0000651

15. Teodoro D., Naderi N., Yazdani A., Zhang B., Bornet A. A scoping review of artificial intelligence applications in clinical trial risk assessment. NPJ Digit. Med. 2025;8(1):486. doi: 10.1038/s41746-025-01886-7

16. Predetermined change control plans for machine learning-enabled medical devices: guiding principles. Digital Gov. Available at: https://www.gov.uk/government/publications/predetermined-change-control-plans-for-machine-learning-enabled-medical-devices-guiding-principles (date accessed: 01.09.2025).

17. Ibrahim H., Liu X., Rivera S.C., Moher D., Chan A.W., Sydes M.R., Calvert M.J., Denniston A.K. Reporting guidelines for clinical trials of artificial intelligence interventions: the SPIRIT-AI and CONSORT-AI guidelines. Trials. 202;22(1):11. doi: 10.1186/s13063-020-04951-6

18. Foote H.P., Hong C., Anwar M., Borentain M., Bugin K., Dreyer N., Fessel J., Goyal N., Hanger M., Hernandez A.F., Hornik C.P., Jackman J.G., Lindsay A.C., Matheny M.E., Ozer K., Seidel J., Stockbridge N., Embi P.J., Lindsell C.J. Embracing Generative Artificial Intelligence in Clinical Research and Beyond: Opportunities, Challenges, and Solutions. JACC Adv. 2025;4(3):101593. doi: 10.1016/j.jacadv.2025.101593

19. Конвенция о защите прав и достоинства человека в связи с применением достижений биологии и медицины: Конвенция о правах человека и биомедицине (г. Овьедо, 4 апреля 1997 г.). Режим доступа: https://rm.coe.int/168007d004

20. Хельсинкская декларация Всемирной медицинской ассоциации: рекомендации для врачей по проведению биомедицинских исследований на людях. Принята 18-й Всемирной Медицинской Ассамблеей, Хельсинки, Финляндия, июнь 1964 г. и пересмотрена 29-й Всемирной Медицинской Ассамблеей, Токио, Япония, октябрь 1975 г., 35-й Всемирной Медицинской Ассамблеей, Венеция, Италия, октябрь 1983 г., 41-й Всемирной Медицинской Ассамблеей, Гонконг, сентябрь 1989 г. и 48-й Генеральной Ассамблеей, Сомерсет Уэст, ЮАР, октябрь 1996 г. Режим доступа: https://rassep.ru/sovetpo-etike/manifesty/khelsinskaya-deklaratsiya/

21. Федеральный закон Российской Федерации «Об обращении лекарственных средств» от 12 апреля 2010 г. № 61-ФЗ. Режим доступа: http://government.ru/docs/all/99466/.

22. Решение Совета Евразийской Экономической Комиссии от 3 ноября 2016 г. № 79 «Об утверждении Правил надлежащей клинической практики Евразийского экономического союза». Режим доступа: https://roszdravnadzor.gov.ru/drugs/controllslp/documents/70579.

23. Мелихов О.Г., Цепова Е.А. Основные элементы договора о проведении клинического исследования. Ремедиум. 2015;(11):54–58.